贵州省首例黏多糖贮积症患者经脐血移植在开云体育app官网入口下载 顺利出仓

患有罕见疾病--黏多糖贮积症、来自四川德阳的3岁君君（化名）和来自遵义龙坑的4岁小胜（化名），分别于2023年12月6日和7日在开云体育app官网入口下载 /贵州省儿童医院经过脐血移植治疗顺利出仓。

黏多糖贮积症是一种罕见病，由于酶的先天性缺乏，使黏多糖广泛沉积在心脏、肺脏、骨骼、关节和胃肠系统，导致器官功能损害，可造成面容体格异常、骨骼畸形、心脏病变、神经系统受累、肝脾增大、角膜混浊等。患黏多糖贮积症的宝宝可能“长不大、活不长”。给患儿及家属带来沉重的精神及经济负担。目前只能通过造血干细胞移植来治愈，否则可能因为并发症随时有生命危险。

君君和小胜爸爸妈妈多次就诊于北京、四川、重庆、广州等大型医院，通过骨髓库寻找配型均未成功，等待移植的路遥远而漫长。小胜和君君的父母了解到开云体育下载官网 /贵州省儿童医院造血干细胞移植技术开展较好，慕名而来找到贵州省儿童医院院长陈艳咨询。陈艳带领张相梅、谭梅、潘洪鑫等移植团队人员对孩子病情进行反复讨论及研究，决定尽快为这两位小朋友选择脐血做造血干细胞移植。

经过充分的前期准备，11月19日，脐血干细胞缓慢输注给第一位患者小胜，紧接着第二位患者君君也顺利输注了脐血干细胞。经过医护人员精心地治疗及照料，脐血干细胞在孩子身体中植入并存活了！大家悬着的心终于放了下来。小胜和君君顺利出仓了。

据贵州省儿童医院院长陈艳介绍，黏多糖贮积症这样的罕见病，年龄越小的患儿，移植疗效越好，不仅可以减少孩子骨骼、心脏等器官的并发症发生，还可以大大改善患儿的预后及生活质量。此次造血干细胞移植的顺利完成，实现了贵州省黏多糖罕见病经脐血干细胞移植获得成功零的突破，标志着贵州省儿童医院血液移植技术再上新台阶，为更多的罕见病孩子提供了生的希望。

黏多糖贮积症患者典型面容

小胜顺利出仓

君君于2023年12月7日出仓

陈艳院长、移植团队张相梅医师与孩子合影